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Ensayan con el ARN sintético como nueva vía terapéutica para tratar la diabetes

Un grupo de investigadores de la Universidad de Miami ha desarrollado dos aptámeros de ARN que reconocen proteínas específicas de las células beta pancreáticas humanas; y que además de poder ser utilizados como trazadores de imagen en estudios de trasplante, su conjugación con otro ARN antiapoptótico podría resultar eficiente a la hora de transferir islotes pancreáticos humanos no disgregados, con el consiguiente incremento en la viabilidad de las células trasplantadas.

 

Paolo Serafini, líder de la investigación, ha afirmado que hasta la fecha no existían sondas específicas que permitieran una visualización fiable y no invasiva de las células beta, lo que ha supuesto un obstáculo tanto en el diagnóstico temprano de la diabetes de tipo 1 como en el desarrollo de tratamientos dirigidos.

Los aptámeros de ARN son secuencias cortas de oligonucleótidos, no inmunogénicas, con una elevada afinidad por un ligando dado; y su principal ventaja reside en la sencillez con la que puede ser modificada su biodisponibilidad, farmacocinética y función, lo que permite una manufacturación rápida y escalable para uso humano.

En el examen in vivo, el uso combinado de ambos aptámeros permitió cuantificar el número de células beta humanas trasplantadas en ratones; de forma que la administración intravenosa no se asoció a toxicidad hematológica ni afectó negativamente a la viabilidad del trasplante.

En los experimentos de conjugación con un ARN codificante de la proteína antiapoptótica XIAP, las células beta transfectadas exhibieron resistencia a la apoptosis inducida por estímulos inflamatorios.

Así las cosas, Serafini ha concluido que "los aptámeros podrían constituir una alternativa más segura y específica que los métodos basados en transfección viral".

Investigación