La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha dado un paso histórico en la lucha contra la diabetes tipo 1, al recomedar su Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) la autorización del tratamiento Teizeild, cuyo principio activo es teplizumab, para retrasar el inicio de la enfermedad en personas desde los ocho años de edad que se encuentran en estadio 2 de la diabetes tipo 1.
Se trata de un enfoque preventivo sin precedentes en Europa, ya que hasta la fecha, en este territorio no existía ningún tratamiento capaz de modificar esta evolución antes de la aparición clínica.
De esta manera, Teplizumab podría convertirse en el primer medicamento autorizado que retrasa el inicio de la diabetes tipo 1 en la etapa preclínica de la enfermedad.
Según los datos analizados por la EMA, el fármaco logró duplicar el tiempo medio hasta la aparición del estadio 3: alrededor de 50 meses frente a 25 meses en el grupo placebo. Además, ayudó a preservar la función de las células beta del páncreas.
El fármaco es un anticuerpo monoclonal diseñado para moderar el ataque del sistema inmune sobre las células que producen insulina. Su objetivo no es curar la enfermedad, sino ralentizar el proceso autoinmune y ganar tiempo antes de que el paciente necesite iniciar el tratamiento con insulina.
Esta recomendación de la EMA contempla la autorización del tratamiento para adultos y para niños a partir de los ocho años, lo que abre una nueva ventana de oportunidad en la prevención de la diabetes tipo 1 en población pediátrica, donde las intervenciones tempranas pueden tener un impacto significativo en la calidad de vida.
Retrasar varios años la aparición de la enfermedad puede suponer menos carga emocional, menor impacto escolar y familiar, y una transición más progresiva hacia el manejo de la diabetes.
Como ocurre con cualquier tratamiento inmunológico, teplizumab puede generar efectos adversos, y entre los más frecuentes se encuentran alteraciones en diferentes tipos de glóbulos blancos, erupciones cutáneas y variaciones en parámetros metabólicos como el bicarbonato.
En este sentido, un pequeño porcentaje de pacientes desarrolló síndrome de liberación de citocinas, que puede provocar fiebre, vómitos, dificultades respiratorias, presión arterial baja o dolor de cabeza.
No obstante, la EMA ha destacado que, pese a estos riesgos, los beneficios potenciales superan a los posibles efectos secundarios en los pacientes adecuadamente seleccionados.
Esta recomendación no supone todavía la autorización definitiva, y la decisión final corresponde ahora a la Comisión Europea. El caso es que si se aprueba, cada país deberá evaluar posteriormente su financiación y condiciones de acceso, lo que podría generar diferencias entre sistemas sanitarios.
Además, será necesario adaptar guías clínicas, protocolos pediátricos y circuitos de cribado para identificar a los niños y adolescentes que puedan beneficiarse del tratamiento.
Con esta recomendación, Europa se aproxima por primera vez a una estrategia de intervención temprana en la diabetes tipo 1, ya que aunque teplizumab no evita la enfermedad, sí permite retrasar su aparición y preservar durante más tiempo la función pancreática.
Se trata de un avance muy esperado por la comunidad científica, los profesionales sanitarios y las familias, que ven en esta decisión un cambio de paradigma en la forma de afrontar la diabetes tipo 1 desde sus fases más tempranas.
