Un estudio presentado en Montreal durante la reunión anual de la Sociedad Internacional para la Investigación en Células Madre (ISSCR), ha marcado un posible hito en la lucha global contra la diabetes tipo 1. Se trata de un avance científico cuyos primeros resultados en humanos plantean una técnica basada en células beta productoras de insulina derivadas de células madre, modificadas para sobrevivir y funcionar en el organismo sin inmunosupresores crónicos.
Estaríamos hablando de células generadas en laboratorio capaces de producir insulina y diseñadas para no ser rechazadas por el sistema inmune. El avance se apoya en la llamada ingeniería hipoinmune, a través de la cual, las células productoras de insulina se modifican de modo que pasen inadvertidas para las defensas del organismo.
Según explicó la ISSCR, el procedimiento combina técnicas orientadas a reducir la inmunogenicidad, lo que permite su implantación sin provocar el rechazo que limita las terapias convencionales ni exigir medicamentos inmunosupresores.
El objetivo inmediato era probar si estas células pueden sobrevivir, funcionar y proteger de la enfermedad sin exponer al paciente a mayores riesgos; y los resultados preliminares del estudio mostraron que las células trasplantadas sobrevivieron y funcionaron sin causar efectos adversos serios ni rechazo.
El estudio incluyó a 12 adultos con diabetes tipo 1 de larga evolución, en quienes se monitorizó persistencia, funcionamiento y perfil de seguridad de las células trasplantadas a los 12 meses.
Para la responsable científica del ensayo, Sonja Schrepfer, “estos hallazgos podrían apoyar un futuro en el que la terapia de reemplazo celular para la diabetes tipo 1 resulte más aplicable y ya no requiera inmunosupresión de por vida”.
Según la ISSCR, los resultados preliminares muestran que las células modificadas se mantuvieron viables y funcionales durante todo el seguimiento, sin que se reportaran efectos adversos graves, rechazo inmunológico ni complicaciones graves asociadas. La clave de la hipoinmunogenicidad es que las células trasplantadas no muestran los principales marcadores que el sistema inmune utiliza para reconocer y atacar elementos extraños, un mecanismo que, como aclara la propia ISSCR, exige “garantizar que esa protección no implique nuevos riesgos para la salud”.
Estos avances en tolerancia inmunológica podrían aplicarse en un futuro para abordar otras enfermedades, al habilitar terapias celulares universales sin la barrera de la inmunosupresión. El estudio es una primera prueba de concepto en seres humanos, y la ISSCR ha anticipado que serán necesarios ensayos aleatorizados más amplios y de mayor duración para determinar la efectividad real y la seguridad continuada de la tecnología.
Los resultados finales serán presentados en próximas instancias científicas y sometidos a revisión por pares.
Para Schrepfer, “los progresos en inmunoingeniería celular podrían transformar no solo el manejo de la diabetes tipo 1, sino también el abordaje de otras patologías que requieren reemplazo celular”, según consta en el comunicado institucional.
Este ensayo, pionero en el uso de células hipoinmunes en pacientes adultos, abre una posible aplicación en medicina regenerativa, aunque todavía debe demostrarse su eficacia y seguridad en la práctica clínica.
