Las empresas ViaCyte y CRISPR Therapeutics han anunciado el lanzamiento de un ensayo clínico para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de un producto terapéutico llamado VCTX210A para el tratamiento de pacientes con diabetes de tipo 1.

En este producto coinciden tres tecnologías innovadoras. En primer lugar, el uso de unas células humanas pluripotentes universales, diferenciadas de las células endodérmicas pancreáticas, y capaces de producir insulina; en segundo lugar, diversas modificaciones genéticas generadas mediante las herramientas CRISPR de edición genética, para reducir o controlar el rechazo de estas células por parte del sistema inmunitario; y en tercer lugar, un dispositivo que encapsula estas células y las mantiene separadas del resto del cuerpo, permitiendo el contacto con la circulación sanguínea para que puedan producir la insulina necesaria en respuesta a las cantidades de glucosa circulantes en la sangre.

Este nuevo ensayo clínico iniciado a principios de 2022 por las empresas ViaCyte y CRISPR Therapeutics, pretende aportar una nueva solución terapéutica para la diabetes de tipo 1, combinando tres tecnologías.

Así las cosas, ViaCyte ha desarrollado unas células humanas pluripotentes, llamadas CyT49, que pueden diferenciarse en el laboratorio a progenitores pancreáticos. En concreto a células endodérmicas pancreáticas, llamadas PEC-01. Seguidamente, estas células han sido modificadas genéticamente mediante las herramientas CRISPR de edición genética, proceso que ha llevado a cabo la empresa CRISPR Therapeutics, para eliminar y añadir genes que permitan evitar o controlar el rechazo por parte del sistema inmunitario, de forma similar a como se ha hecho en el caso de los xenotransplantes.

No existe todavía una publicación científica que detalle las modificaciones realizadas, tan solo comentarios e informes que sugieren la eliminación de las proteínas del sistema HLA de clase 1, del complejo mayor de histocompatibilidad, relacionado con el control de la inmunidad, con la determinación de lo que es propio o extraño, así como la adición de otras proteínas en la membrana celular que contribuyen a reducir la respuesta del sistema inmunitario del paciente receptor.

Estas células alogénicas, que no derivan de cada paciente sino que son de uso universal, no se introducen libremente, sino que se administran encapsuladas en un dispositivo desarrollado por ViaCyte. Este dispositivo permite la entrada de vasos sanguíneos en su interior, por lo que la interacción de la sangre con las células productoras de insulina está garantizada.

Esta terapia debe combinarse con un tratamiento inmunosupresor, como el que se administra en cualquier otro tipo de transplante, para evitar que el sistema inmunitario del receptor acabe destruyendo a estas células.

El ensayo clínico apenas acaba de empezar en enero de 2022, y pretende enrolar a 10 participantes, 10 pacientes de diabetes de tipo 1, sobre los cuales investigar la seguridad y la tolerabilidad del dispositivo con estas células editadas genéticamente. Los investigadores esperan conocer resultados para finales de este año, por lo que es todavía pronto para anticipar cuál puede ser el posible éxito de este nuevo tratamiento experimental para personas con diabetes de tipo 1, y quizá también para personas con diabetes de tipo 2.